Risdiplamum

Introducere

Definiția afecțiunii Atrofia musculară spinală (AMS) este o boală neuromusculară progresivă datorată unor variante patogene în gena SMN1 din cromozomul 5q, genă ce codifică proteina SMN (survival motor neuron). O a doua genă, SMN2, situată în apropierea SNM1, este responsabilă pentru o mică parte din producția de proteină SMN. AMS prezintă un spectru de manifestări clinice ale bolii, severitatea mai mare a afecțiunii fiind corelată cu numărul mai mic de copii ale genei SMN2 și cu vârsta mai mică în momentul debutului simptomelor.

I.Indicație terapeutică

Risdiplam este indicat pentru tratamentul atrofiei musculare spinale 5q (atrofie musculară spinală /AMS) la pacienți cu un diagnostic clinic , confirmat genetic , de AMS tip 1, tip 2, tip 3, sau doar genetic (presimptomatici) cu una până la patru copii ale genei SMN2.

II.Criterii pentru includerea unui pacient în tratament

Decizia de tratament trebuie să se bazeze pe o evaluare individualizată, realizată de un specialist cu experiență în managementul pacienților cu AMS, cu privire la beneficiile tratamentului pentru pacienți, în raport cu riscurile potențiale ale tratamentului cu risdiplam.

Evaluarea clinică inițială se va realiza în condiții de stare stabilă a pacientului, fără afecțiuni intercurente, pentru a reflecta corect situația funcției motorii și respiratorii.

II.A. Criterii de includere în tratament

Pacienți cu AMS Tip 1, Tip 2,Tip 3 și presimptomatici cu diagnostic genetic confirmat:

a. Obiectivele tratamentului Creșterea duratei de supraviețuire și a calității vieții pacientului diagnosticat cu AMS, prin îmbunătățirea/menținerea funcției motorii, dobândirea achizițiilor motorii și ameliorarea funcției respiratorii (evitarea ventilației asistate permanente sau prelungirea timpului până la apariția necesității unei ventilații asistate permanente).

b. Criterii de inițiere a tratamentului Se consideră eligibili pentru inițierea tratamentului cu risdiplam pacienții simptomatici cu AMS tip 1,2, 3 sau cei presimptomatici care îndeplinesc cumulativ următoarele criterii:

• confirmarea genetică a bolii prin prezența unei mutații variante patogene (deleții) homozigote sau heterozigote compuse în gena 5q SMN1,
• existența unui număr între 1 și 4 copii ale genei SMN2,
• existenta acordului informat al pacientului/ reprezentantilor lui legali

SAU UNUL DINTRE :

• pacienți simptomatici/presimptomatici care au fost deja inițiați pe tratamentul cu risdiplam in alte centre si doresc sa il continue (de exemplu în cadrul unor programe de acces precoce la tratament sau programe de tratament de ultimă instanță),
• pacienți care au beneficiat de alte tratamente pentru AMS, o de exemplu Nusinersen pe care medicul curant a decis sa-l întrerupă din motive medicale, documentate (de ex.: răspuns terapeutic nesatisfacator, reactii adverse, condiții anatomice dificile). Pacienții care îndeplinesc criteriile de initiere a tratamentului cu risdiplam cu întreruperea celui cu nusinersen, din motive medicale, vor introduce tratamentul cu risdiplam la ~ 4 luni de la ultima injectare cu nusinersen. o Pacientii care au beneficiat de terapie genică (onasemnogene abeparvovec) si care după cel putin 2 ani de la tratament la 2 evaluări succesive ulterioare la interval de 6 luni au regres motor tradus prin scăderea punctajului pe scalele motorii HFMSE de minimum 5 puncte, sau RULM minimum 4 puncte , sau la testul de mers 6 minute scădere cu 50 m sau mai mult , în absența unei afecțiuni acute, intervenții chirurgicale, sau creșterii excesive în greutate care să explice această scădere.

II.B. Criterii de excludere Pacienți cu AMS Tip 1, Tip 2, Tip 3 Nu se recomandă inițierea tratamentului cu risdiplam în oricare din următoarele situații:

• pacienți cu mai mult de 4 copii ale genei SMN2.
• pacienți care în momentul inițierii necesită ventilație asistată (invazivă sau noninvazivă) permanentă (>16 h/zi de ventilație continuă în ultimele >21 zile sau traheostomie, care nu sunt urmare a unui episod acut reversibil) și nu au fost initiati în cadrul unor programe de acces precoce sau programe de tratament de ultima instanță.
• hipersensibilitate cunoscută la substanța activă sau la oricare dintre excipienti.
• pacienti care au primit terapie genică in Programul national de mai puțin de 2 ani și 6 luni și nu au semne de regres motor la 2 evaluări succesive în ultimele 6 luni sau care primesc tratament cu nusinersen care nu a fost întrerupt din motive medicale de cel puțin 4 luni.

III.Tratament

Risdiplam este un modificator al matisării ARN premesager ce codifică proteina SMN2 (survival of motor neuron 2), conceput pentru a trata AMS cauzată de variantele patogene în gena SMN1 la nivelul cromozomului 5q, care duc la deficitul de proteină SMN.

Deficitul de proteină SMN funcțională este direct corelat cu fiziopatologia AMS, care implică pierderea progresivă a neuronilor motori și slăbiciune musculară. Risdiplam rectifică procesul de asamblare a ARN pentru SMN.

Doze și algoritm de administrare Doza de risdiplam recomandată pentru administrarea zilnică este stabilită în funcție de vârstă și greutatea corporală.

Risdiplam se administrează pe cale orală, o dată pe zi, după masă, la aproximativ aceeași oră, în fiecare zi.

Schema de administrare : doza zilnica recomandata în funcție de vârstă și greutatea corporală

Vârsta* și greutatea corporală Doza zilnică recomandată Nou nascuti si sugari <2luni** 0,15 mg/kg Vârsta de 2 luni până la < 2 ani 0,20 mg/kg Vârsta ≥ 2 ani (< 20 kg) 0,25 mg/kg Vârsta ≥ 2 ani (≥ 20 kg) 5 mg

• vârsta corectată pentru nou născuții prematuri

** nu sunt disponibile date farmacocinetice pentru nou născuții cu vârsta mai mică de 16 zile

Mod de administrare :

Administrare orală.

Înainte de eliberarea din circuitul medical, risdiplam trebuie reconstituit de către un farmacist. Este recomandat ca medicul curant sau farmacistul să discute cu pacientul sau cu persoana care îl îngrijește despre modul în care se pregătește doza zilnică prescrisă, înainte de administrarea primei doze.

Risdiplam solutie se administrează pe cale orală, o dată pe zi, după masă, la aproximativ aceeași oră zilnic, cu ajutorul seringii reutilizabile furnizate pentru administrare orală. La sugarii care sunt alăptați, risdiplam trebuie administrat după alăptare.

Risdiplam nu trebuie amestecat cu lapte sau formule de lapte.

Risdiplam trebuie administrat imediat după ce a fost extras în seringa pentru administrare orală.

Dacă nu este administrat în interval de 5 minute, trebuie eliminat din seringă și pregătită o nouă doză.

Dacă soluția de risdiplam se varsă sau ajunge în contact cu pielea, zona respectivă trebuie spălată cu apă și săpun.

Pacientul trebuie să bea apă după administrarea risdiplam, pentru a se asigura faptul că medicamentul a fost înghițit în întregime. Dacă pacientul nu poate înghiți și are montată o sondă nazogastrică sau o gastrostomă in situ, risdiplam poate fi administrat prin tubul respectiv. După administrarea risdiplam, pe tub se va administra apă pentru spalare.

Ajustarea dozei administrate : pentru calcularea volumului de dozare se vor utiliza gradațiile seringii (0,01ml pentru seringa de 1 ml sau 0,1 ml pentru seringa de 6 ml și 0,2 ml pentru seringa de 12 ml). Volumul se va rotunji până la cea mai apropiată gradație marcată pe seringa orală selectată.

B). Risdiplam 5 mg, comprimate filmate

Aceasta este o formă farmaceutică alternativă de administrare pentru pacienții cu vârsta ≥ 2 ani și greutate corporală ≥ 20 kg. Comprimatul sau amestecul cu comprimate nu trebuie administrat printr-o sondă nazogastrică sau gastrostomă. Medicul trebuie să prescrie forma farmaceutică adecvată în funcție de doza necesară și de necesitățile pacientului, inclusiv capacitatea pacientului de a înghiți. Pentru pacienții cu dificultăți la înghițirea unui comprimat întreg, comprimatul poate fi dispersat sau se poate prescrie pulbere pentru soluție orală.

Risdiplam comprimate filmate de 5 mg se recomandă pentru administrare zilnică o dată pe zi la pacienții cu vârsta ≥ 2 ani și greutate corporală ≥ 20 kg.

Risdiplam comprimate se administrează pe cale orală, o dată pe zi, cu sau fără alimente, la aproximativ aceeași oră zilnic.

Comprimatele filmate trebuie înghițite întregi sau dispersate într-o cantitate mică de apă la temperatura camerei.

Nu mestecați, tăiați sau zdrobiți comprimatele.

Dacă comprimatul este dispersat în apă, luați-l imediat. Risdiplam comprimate nu trebuie dispersat în alt lichid decât apă. Aruncați amestecul preparat dacă nu este utilizat în decurs de 10 minute de la adăugarea apei. Nu expuneți amestecul preparat la lumina soarelui.

Dacă amestecul preparat de Risdiplam se varsă sau ajunge în contact cu pielea, zona respectivă trebuie spălată cu apă și săpun.

Nu administrați amestecul preparat printr-o sondă nazogastrică sau o gastrostomă. Dacă este necesară administrarea printr-o sondă nazogastrică sau o gastrostomă, trebuie utilizat Risdiplam pulbere pentru soluție orală.

Trecerea de pe solutie pe comprimate in cazul pacientilor eligibili se poate face direct de la o zi la alta fără o perioadă de pauză: volumul dozei de sirop de 6,6 ml corespunde unui comprimat de 5 mg care trebuie administrat la aceeași oră în ziua urmatoare,înlocuind siropul.

Omiterea sau întârzierea administrării dozelor :

În cazul în care se omite o doză planificată, aceasta trebuie administrată cât mai curând posibil, dacă au trecut mai puțin de 6 ore de la momentul programat pentru doza respectivă. În caz contrar, nu se va mai utiliza doza omisă și se va administra următoarea doză, la ora programată obișnuită din ziua următoare.

Dacă o doză nu este înghițită în întregime sau apar vărsături după administrarea unei doze de risdiplam, nu trebuie administrată o altă doză pentru a compensa doza incompletă. Doza următoare trebuie administrată la ora programată obișnuită.

Vârstnici Pe baza datelor limitate provenite de la subiecți cu vârsta de 65 de ani și peste, nu este necesară ajustarea dozei la pacienții vârstnici.

Insuficiență renală Risdiplam nu a fost studiat la această categorie de pacienți. Nu se anticipează necesitatea ajustării dozei la pacienții cu insuficiență renală.

Insuficiență hepatică Nu este necesară ajustarea dozei la pacienții cu insuficiență hepatică ușoară sau moderată.

Pacienții cu insuficiență hepatică severă nu au fost investigați și pot prezenta un nivel crescut de expunere la risdiplam.

Sugari Utilizarea risdiplam la copii cu vârsta sub 2 luni a fost sustinută de datele de farmacocinetică și siguranță provenite de la copii cu vârsta de cel puțin16 zile.

Nu sunt disponibile date farmacocinetice pentru nou-născuții cu vârstă mai mică de 16 zile

Notă: Pacienții tratați cu risdiplam vor primi concomitent îngrijiri conform Declarației de Consens pentru tratamentul standardizat acordate pacienților cu Atrofie Musculară Spinală (vaccinuri, profilaxia infecțiilor cu virus sincițial respirator, aport nutrițional adecvat, suport respirator la nevoie, kinetoterapie etc).

IV.Contraindicatii

Hipersensibilitate la substanța activă sau la oricare dintre excipienti (lista excipienților se regaseste în rezumatul caracteristicilor produsului).

V.Atenționări și precauții speciale pentru utilizare

Potențială toxicitate embrio-fetală În studiile efectuate la animale a fost observată apariția toxicității embrio-fetale. Pacienții cu potențial reproductiv trebuie informați cu privire la riscuri și trebuie să utilizeze metode contraceptive cu grad înalt de eficacitate pe durata tratamentului și timp de încă minimum 1 lună după administrarea ultimei doze, în cazul pacienților de sex feminin, și 4 luni după administrarea ultimei doze, în cazul pacienților de sex masculin. Înainte de inițierea terapiei cu risdiplam trebuie exclusă prezența sarcinii la pacientele cu potențial fertil.

Efecte potențiale asupra fertilității masculine Având în vedere observațiile din studiile pe animale, pacienții de sex masculin nu trebuie să doneze spermă pe durata tratamentului și timp de încă 4 luni după administrarea ultimei doze de risdiplam. Înainte de a se iniția tratamentul, trebuie purtată o discuție despre strategiile de prezervare a fertilității cu pacienții de sex masculin având potențial fertil. Efectele risdiplam asupra fertilității masculine nu au fost investigate la om.

Toxicitate retiniană Efectele risdiplam asupra structurii retinei, observate în studiile de siguranță nonclinice nu au fost observate în studiile clinice la pacienții cu AMS. Cu toate acestea, studiile pe termen lung sunt încă limitate. Prin urmare, relevanța clinică a acestor rezultate nonclinice pe termen lung nu a fost stabilită.

Utilizarea cu terapie genică pentru AMS Eficacitatea tratamentului cu risdiplam, atunci când este utilizat la pacienții cărora li s-a administrat anterior terapie genică SMN1, nu a fost încă stabilit.

Pe baza analizei primare a studiului JEWELFISH, profilul de siguranță al Evrysdi în tratamentul pacienților cu AMS, tratați anterior, cu alte terapii modificatoare de boala cărora li s-a administrat Evrysdi timp de până la 59 de luni (inclusiv cei tratați anterior cu nusinersen [n=76] sau cu onasemnogen abeparvovec [n=14]) este în concordanță cu profilul de siguranță la pacienții tratati doar cu Evrysdi.

VI.Monitorizarea tratamentului/criterii de evaluare a eficacității terapeutice

VI.I. Monitorizarea pacientului A. Pacienți cu AMS Tip 1/ sau care nu au achiziționat încă controlul poziției în șezut fără sprijin cu vârsta < 3 ani Monitorizarea evoluției se face la fiecare 6 luni de la începerea administrării, în centrele acreditate care au inițiat tratamentul cu risdiplam.

Se vor efectua evaluările motorii cu ajutorul scalelor de evaluare standard:

• numărul de puncte - Scala Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) - Secțiunea 2
• numărul de puncte - Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular

Disease (CHOP-INTEND).

Pacientul va fi monitorizat pe baza Fișei Inițiale și Fișei de follow-up.

• Date generale:
• data apariției simptomelor,
• data diagnosticului,
• status-ul vaccinărilor conform schemei Ministerului Sănătății,
• date antropometrice (greutate, înălțime, IMC), curbele de creștere (WHO),
• respirație paradoxală DA/NU,
• scolioză: DA/NU,
• retracții musculare: DA (și localizare) /NU.

• Date despre îngrijirile de suport:
• modul de alimentație: oral/sondă nasogastrică/gastrostomie
• kinetoterapie: DA/NU
• fizioterapie respiratorie: DA/NU
• utilizare “cough-assist.”: DA/NU
• ventilație asistată: DA/NU, cu caracter non-invaziv/invaziv, diurnă / nocturnă .

• Teste de laborator:

Se recomandă efectuarea lor la inițierea tratamentului și la fiecare 6 luni:

• hemoleucogramă completă,

• teste de coagulare: INR, TTPa, fibrinogen
• teste ale funcției hepatice: ALT, AST, bilirubina,
• teste ale funcției renale: creatinină, uree, proteinurie,
• VSH, proteina C reactivă.

B. Pacienți cu AMS tip 2 sau 3 sau pacienți cu AMS care au achiziționat poziția în șezut independent sau mersul (vârsta >2 ani) Monitorizarea evoluției se face la fiecare 6 luni, de la începerea administrării, în centrele acreditate care au inițiat tratamentul cu risdiplam.

Se vor efectua evaluări motorii cu ajutorul scalelor de evaluare standard:

• numărul de puncte aferente Scalei Hammersmith Functional Motor Scale Expanded for SMA (HFMSE)
• distanța exprimată în metri obținută la testul de mers - 6 Minutes Walking Test (6MWT) – dacă au achiziționat mersul independent sustinut.
• numărul de puncte obținut la testul pentru funcționalitatea membrului superior- Upper

Limb Module (RULM), versiunea revizuită.

• Date generale:
• data apariției simptomelor.
• data diagnosticului.
• status-ul vaccinărilor conform schemei Ministerului Sănătății.
• date antropometrice (greutate, înălțime, IMC), curbele de creștere (WHO) – pacienții pediatrici.
• scolioză: DA/NU.
• retracții musculare: DA (și localizare) /NU.

• Date despre îngrijirile de suport:
• modul de alimentație: oral/sondă nasogastrică/gastrostomie
• kinetoterapie: DA/NU
• fizioterapie respiratorie: DA/NU
• utilizare cough-assist: DA/NU
• ventilație asistată: DA/NU, cu caracter non-invaziv/invaziv, diurnă / nocturnă.

• Teste de laborator:

Se recomandă efectuarea lor la inițierea tratamentului și la fiecare 6 luni:

• hemoleucogramă completă
• teste de coagulare: INR, TTPa, fibrinogen
• teste ale funcției hepatice: ALT, AST, bilirubina
• teste ale funcției renale: creatinina, uree, proteinurie
• VSH, proteina C reactivă.

VI.II. Criterii de evaluare a eficacității tratamentului A. Pacienți care nu au achizitionat pozitia sezand fara sprijin:

a. Evaluarea funcției musculare

• în vederea stabilirii eficacității tratamentului : se va face la 12 luni și apoi la 24 luni de la începerea terapiei.

Pacienții pediatrici (< 18 ani):

• se vor folosi criteriile de evaluare conform standardelor pentru dezvoltarea copilului ale

Organizației

• Mondiale a Sănătății (OMS) (ex. susține capul da/nu, stă în poziție sezând da/nu; se deplasează da/nu).
• numărul de puncte - Scala Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) - Secțiunea 2
• numărul de puncte - Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test for Neuromuscular

Disease (CHOPINTEND).

• Dupa vârsta de ≥ 2-3 ani numărul de puncte aferente Scalei Hammersmith Functional

Motor Scale Expanded for SMA (HFMSE) și numărul de puncte obținut la testul pentru funcționalitatea membrului superior - Upper Limb Module (RULM), versiunea revizuită.

Pacienții adulți:

• numărul de puncte aferente Scalei Hammersmith Functional Motor Scale Expanded for

SMA (HFMSE).

• numărul de puncte obținut la testul pentru funcționalitatea membrului superior- Upper

Limb Module (RULM), versiunea revizuită.

b. Evaluarea funcției respiratorii

• numărul de ore/zi în care este necesar suportul ventilator.

c. Alte criterii:

• numărul episoadelor de infecții ale căilor respiratorii inferioare față de vizita precedentă.
• necesitatea internărilor pentru infectii respiratorii - NU/DA (de câte ori).
• necesitatea internărilor pentru alte motive - NU/DA (de câte ori).

B. Pacienți care au achiziționat poziția șezând fără sprijin sau pacienții ambulanți

a. Evaluarea funcției musculare:

• în vederea stabilirii eficacității tratamentului : se va face la 24 luni de la începerea terapiei.
• mers DA/NU, independent/dispozitive mecanice.
• numărul de ore petrecute în scaunul rulant.
• numărul de puncte aferente Scalei Hammersmith Functional Motor Scale Expanded for SMA (HFMSE)
• distanța exprimată în metri obținută la testul de mers - 6 Minutes Walking Test (6MWT).

• numărul de puncte obținut la testul pentru funcționalitatea membrului superior- Upper

Limb Module (RULM), versiunea revizuită.

b. Evaluarea funcției respiratorii:

• numărul de ore/zi în care este necesar suportul ventilator.
• spirometria (≥ 5 ani)/ PCF: FVC și FEV1.

c. Alte criterii:

• numărul episoadelor de infecții ale căilor respiratorii inferioare față de vizita precedentă.
• necesitatea internărilor pentru infectii respiratorii - NU/DA (de câte ori).
• necesitatea internărilor pentru alte motive - NU/DA (de câte ori

VII.Criterii pentru întreruperea tratamentului

VII.A. Generale:

Pacientul prezintă efecte adverse severe asociate cu administrarea risdiplam.

Lipsa complianței la tratament prin nerespectarea regimului de administrare, întârzierea cu mai mult de 30 zile la programările de evaluare din centrele acreditate de management al patologiei AMS, cu excepția unor situații care pot fi documentate.

Pacientul sau reprezentantul său legal (în cazul minorilor) nu mai dorește administrarea tratamentului și își retrage consimțământul.

VII.B. Specifice

Pacienți cu AMS Tip 1 Se va lua în considerare întreruperea tratamentului dacă la evaluarea clinică obiectivă efectuată după 24 luni de tratament se constată că apare :

• scădere semnificativă la 2 evaluări succesive la 6 luni a funcției motorii (măsurată cu Scala HINE secțiunea. Se consideră semnificativă o scădere a funcției motorii sau pierderea unui punct la fiecare dintre criteriile motorii din Scala HINE - secțiunea 2 (controlul capului, răsucire, ședere, mers târât, susținere în picioare, mers), cu excepția categoriei mișcare de pedalare, la care se consideră semnificativă pierderea a două puncte. Această scădere trebuie să fie în absența unei afecțiuni acute severe sau a unei intervenții chirurgicale.
• sau agravare respiratorie (măsurată prin schimbări în suportul ventilator).
• Se consideră semnificativă o scădere a funcției respiratorii dacă este necesară instituirea ventilației asistate (invazivă sau noninvazivă) permanente (>16 h/zi, > 21 de zile consecutive, ventilație continua sau traheostomie, în absența unui episod acut reversibil).

Pacienți cu AMS Tip 2 sau Tip 3

Se va lua în considerare întreruperea tratamentului dacă la evaluarea clinică obiectivă efectuată după 24 luni de tratament menținută la 2 evaluări succesive la interval de 6 luni, în absența unei alte afecțiuni acute sau intervenții chirurgicale :

• Se constată o scădere de >3 puncte pe scala Hammersmith Functional Motor Scale

Expanded for SMA (HFMSE).

• La pacienții care pot merge se va lua în considerare suplimentar dacă apare o scadere a distanței parcurse la testul mersului în 6 minute (6 MWT) de >50 metri.
• La pacienții care nu au capacitatea de a merge, se va lua în considerare suplimentar, dacă apare o scădere cu >2 puncte pe scala adresată membrelor superioare (RULM).

Testările cu cele două scale adiționale se vor face concomitent cu HFMSE.

• În cazul deteriorării importante a funcției respiratorii, dacă este necesară instituirea ventilației asistate (invazivă sau noninvazivă) permanente (> 16 h/zi ventilație, > 21 de zile consecutive continuă în absența unui episod acut reversibil sau traheostomia), fără existența unei cauze acute.

Notă: Evaluarea pe baza scalelor menționate se va face de către medici/kinetoterapeuți cu experiență în utilizarea lor.

VIII.Prescriptori

Tratamentul va fi inițiat de către medicii din specialitatea neurologie pediatrică și neurologie din unitățile sanitare prin care se derulează programului național pentru tratarea bolilor rare - componenta P6.24- atrofia musculară spinală, atât în cazul pacienților pediatrici cât și în cazul pacienților adulti, pentru oricare dintre cele două forme farmaceutice.

Inițierea tratamentului – în cazul pacienților minori - se va realiza înunitățile sanitare prin care se derulează P6.24 și care au secție/compartiment de neurologie pediatrică, pentru ca pacienții / părinții (în cazul sugarilor și al copiilor) să poată fi instruiți și supravegheați / susținuți în cursul primelor administrări de risdiplam.

In cazul pacienților pediatrici care beneficiază de tratamentul cu Risdiplam soluție orală cu vârsta ≥ 2 ani și greutate corporală ≥ 20 kg, schimbarea formei farmaceutice cu Evrysdi 5 mg comprimate filmate sau viceversa, va fi efectuată de către orice medic din specialitățile neurologie pediatrică sau pediatrie care iși desfașoară activitatea in cadrul furnizorilor de servicii medicale aflați in relație contractuală cu CNAS, fără a fi necesară o perioadă de intrerupere.

În cazul pacienților adulți care beneficiază de tratamentul cu Risdiplam soluție orală, schimbarea formei farmaceutice cu Evrysdi 5 mg comprimate filmate sau viceversa, va fi efectuată de către orice medic din specialitatea neurologie care iși desfașoară activitatea in cadrul furnizorilor de servicii medicale aflați in relație contractuală cu CNAS, fără a fi necesară o perioadă de intrerupere.

• Dosarul pacientului este realizat și păstrat de fiecare medic curant în cadrul instituției, recomandarea pentru inițierea tratamentului cu risdiplam se face după evaluarea pacientului, confirmarea diagnosticului și evaluarea eligibilitatii.
• Pentru forma farmaceutică de comprimate Risdiplam, prescripția medicală electronică se eliberează pentru 28 zile (28 este numărul comprimatelor dintr-o cutie)
• Eliberarea medicamentului se face pentru toti pacientii prin intermediul farmaciilor cu circuit închis, la inițierea tratamentului și a celor cu circuit deschis, pentru continuarea tratamentului, pe bază de prescripție medicală electronică eliberată lunar de către medicii din specialitatile neurologie pediatrică sau pediatrie pentru pacienții <18 ani și respectiv de către medicii din specialitatea neurologie pentru pacienții adulți.
• Medicul curant are obligația să discute cu pacientul sau cu părintele sau tutorele legal al pacientului pediatric evoluția bolii, prognosticul și riscurile de complicații și necesitatea administrării corecte a tratamentului. Medicul curant care întocmește dosarul poartă întreaga răspundere pentru corectitudinea informațiilor medicale incluse și documentele sursă ale pacientului, punându-le la dispoziția Comisiilor de control ale Caselor de

Asigurări de Sănătate. Medicul curant va asigura permanent caracterul confidențial al informației despre pacient.

Medicul curant va solicita pacientului sau părintelui sau tutorelui legal să semneze o declarație de consimțământ privind tratamentul aplicat și prelucrarea datelor sale medicale în scopuri științifice și medicale. Declarația de consimțământ privind tratamentul aplicat va fi reînnoită doar dacă se modifică schema terapeutică sau medicul curant. În restul situațiilor declarația de consimțământ se întocmește o singură dată.”