Protocol: EFGARTIGIMODUM ALFA (Cod L04AA58)

Ghid Oficial CNAS 2026

Informații Generale despre Protocol Acesta este protocolul pentru EFGARTIGIMODUM ALFA, conform reglementărilor CNAS în vigoare din anul 2026. Documentul detaliază indicațiile, criteriile de includere și modul de administrare, fiind o referință esențială pentru medicii specialiști.

Sursa Oficială: Acest protocol provine din LISTA PROTOCOALELOR TERAPEUTICE APROBATE PRIN ORDINUL MS/CNAS NR 2039/2016/2025 - ianuarie 2026.

---

Protocol terapeutic corespunzător poziţiei nr. 382 cod (L04AA58): DCI EFGARTIGIMODUM ALFA

I. Indicația terapeutică

Efgartigimod Alfa este indicat ca terapie adăugată la terapia standard pentru pacienții adulți cu

Miastenia gravis generalizată (gMG), cu anticorpi anti-receptor acetilcolină (AChR).

II. Criterii de includere:

• vârsta >18 ani

• diagnostic de miastenia gravis forma generalizată (gMG)

• clasificare MGFA II-IV

• anticorpi anti-receptor acetilcolină (AChR)

• pacient aflat in tratatament sau tratat anterior cu cel putin o terapie standard (corticosteroizi sau imunosupresoare non-steroidiene) sau pacient care prezintă contraindicații, intoleranță ori reacții adverse care impun întreruperea terapiei standard.

III. Criterii de excludere:

• miastenia gravis forma oculara clasificare MGFA I

• lipsa anticorpi anti-receptor acetilcolină (AChR)

• tratament cu imunoglobuline umane cu administrare intravenoasă sau schimb plasmatic/plasmafereză în ultima lună

• lipsa unui tratament convențional anterior administrării terapiei cu EFG

IV. Tratament:

Evaluare pre-terapeutică a. Examen clinic neurologic complet b. Examen clinic (și paraclinic unde este necesar) prin scalele QMG, MMT,MG-QoL15r c. Aplicare a chestionarului MG-ADL (anterior fiecărei infuzii) d. Analize serologice: hemoleucogramă completă, glicemie, uree, creatinină, AST, ALT,

CK, CKMB, CRP, sumar de urină înainte de infuzia 1 din fiecare ciclu de tratament

Doze:

Tratamentul cu Efgartigimod alfa trebuie administrat de către un profesionist din domeniul sănătății și sub supravegherea unui medic experimentat în abordarea terapeutică a pacienților cu tulburări neuromusculare.

Forma de prezentare: concentrat pentru soluție perfuzabilă, 20 mg/ml

Doza recomandată este de 10 mg/kg sub formă de perfuzie intravenoasă care va fi administrată în cicluri de perfuzare o dată pe săptămână timp de 4 săptămâni. Ciclurile de tratament ulterioare trebuie administrate conform evaluării clinice. Evaluarea clinică se recomandă la 4 săptămâni dupa încheierea fiecărui ciclu de tratament. Frecvența ciclurilor de tratament poate varia în funcție de pacient.

În cadrul programului de dezvoltare clinică, cel mai devreme moment pentru inițierea următorului ciclu de tratament a fost după 7 săptămâni de la prima perfuzie din ciclul anterior.

La pacienții cu o greutate de 120 kg sau mai mare, doza recomandată este de 1 200 mg (3 flacoane) pe perfuzie

Doză omisă

Trebuie respectat un interval de cel puțin 3 zile între două administrări consecutive. Atunci când administrările nu pot fi efectuate la momentul programat, acestea trebuie efectuate cât mai curând posibil și cu cel puțin 3 zile înainte de următoarea administrare. Dacă mai sunt mai puțin de 3 zile până la următoarea administrare, doza omisă nu mai trebuie administrată și următoarea doză trebuie administrată la momentul programat.

Mod de administrare

Acest medicament trebuie administrat numai în perfuzie intravenoasă în decurs de 1 oră.

Înainte de administrare, acesta trebuie diluat cu soluție injectabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%)

Folosind formula din tabelul de mai jos, se calculeaza doza de Efgartigimod Alfa necesară, în funcție de greutatea corporală a pacientului, la doza recomandată de 10 mg/kg. Pentru pacienții care cântăresc peste 120 kg, folosiți o greutate corporală de 120 kg pentru a calcula doza. Doza totală maximă pe perfuzie este 1 200 mg. Fiecare flacon conține 400 mg de efgartigimod alfa la o concentrație de 20 mg/ml.

Pentru reacțiile legate de perfuzie și hipersensibilitatea la acest preparat,tratamentul corespunzător trebuie să fie ușor accesibil, pregătit înainte de administrarea efgartigimod alfa.

Diluare:

• La o inspecție vizuală, conținutul flaconului trebuie să fie limpede spre ușor opalescent, incolor până la ușor gălbui și fără materii particulate. Dacă observați particule vizibile și/sau dacă lichidul din flacon este decolorat, flaconul nu trebuie utilizat. Nu scuturați flacoanele.

• În condiții aseptice în timpul preparării soluției diluate:

• Extrageți ușor cantitatea necesară de Efgartigimod Alfa din numărul corespunzător de flacoane cu o seringă și un ac sterile. Eliminați orice cantitate neutilizată din flacoane.

• Transferați doza calculată de medicament într-o pungă de perfuzie.

• Diluați medicamentul extras prin adăugarea cantității calculate de soluție pentru injecție de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%) pentru a ajunge la un volum total de 125 ml.

• Răsturnați ușor punga de perfuzie care conține medicamentul diluat fără a o scutura pentru a asigura o amestecare metodică a medicamentului și a diluantului.

Administrare:

• Inspectați soluția vizual pentru particule înainte de administrare.

• Perfuzați în total 125 ml de medicament diluat în decurs de 1 oră, folosind un filtru de 0,2 µm.

• Administrați întreaga cantitate de soluție, amorsând întreaga linie cu soluție de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%) pentru injecție la sfârșit.

• Efgartigimod Alfa trebuie administrat imediat după diluare, iar perfuzia cu soluție diluată trebuie finalizată în decurs de 4 ore de diluare.

• Stabilitatea chimică și fizică în timpul utilizării a fost demonstrată pentru 24 de ore la 2 °C până la 8 °C. Din punct de vedere microbiologic, medicamentul trebuie utilizat imediat, cu excepția cazului în care metoda de diluare exclude riscurile de contaminare microbiană.

• Dacă nu este utilizat imediat, duratele și condițiile de păstrare în timpul utilizării reprezintă responsabilitatea utilizatorului. A nu se congela. Înainte de administrare, lăsați medicamentul diluat să ajungă la temperatura camerei. Încheiați perfuzarea în decurs de 4 ore de la scoaterea acesteia din frigider. Medicamentul diluat nu trebuie încălzit în nicio altă manieră decât în aerul ambiental.

• În caz de reacții la perfuzie, perfuzia trebuie administrată la o viteză de perfuzare mai lentă, întreruptă sau oprită

• În porturile laterale ale perfuziei nu trebuie injectate alte medicamente sau amestecate cu

Efgartigimod Alfa.

Categorii speciale de pacienți

Vârstnici La pacienții cu vârsta de cel puțin 65 de ani nu este necesară ajustarea dozei.

Insuficiență renala La pacienții cu insuficiență renală ușoară sunt disponibile date limitate privind siguranța și eficacitatea; nu este necesară ajustarea dozei pentru pacienții cu insuficiență renală ușoară. Există date foarte limitate privind siguranța și eficacitatea la pacienții cu insuficiență renală moderată sau severă

Insuficiență hepatică Nu sunt disponibile date la pacienții cu insuficiență hepatică. La pacienții cu insuficiență hepatică nu este necesară ajustarea dozei

Copii și adolescenți Siguranța și eficacitatea efgartigimod alfa la copii și adolescenți nu au fost încă stabilite. Nu sunt disponibile date

Atenționări și precauții speciale pentru utilizare

Infecții:

Pacienții trebuie monitorizați pentru semne și simptome clinice de infecție în timpul tratamentului cu Efgartigimod Alfa. La pacienții cu o infecție activă, trebuie luat în considerare raportul beneficiu/risc de menținere sau de oprire a tratamentului cu efgartigimod alfa până la remiterea infecției. În cazul în care apar infecții grave, trebuie luată în considerare amânarea tratamentului cu efgartigimod alfa până la remiterea infecției.

Imunizări:

Toate vaccinurile trebuie administrate conform programelor de vaccinare. Pentru pacienții tratați cu efgartigimod alfa, nu se recomandă, în general, vaccinarea cu vaccinuri vii sau cu vaccinuri vii atenuate. În cazul în care este necesară vaccinarea cu vaccinuri vii sau cu vaccinuri vii atenuate, aceste vaccinuri trebuie administrate cu cel puțin 4 săptămâni înainte de tratament și la cel puțin 2 săptămâni după ultima doză de efgartigimod alfa

Alte vaccinuri pot fi administrate în funcție de necesitate oricând în timpul tratamentului cu efgartigimod alfa.

Tratamentele cu imunosupresoare și anticolinesterazice

La reducerea sau întreruperea tratamentelor cu imunosupresoare, glucocorticoizi și anticolinesterazice, pacienții trebuie monitorizați îndeaproape pentru semne de exacerbare a bolii.

Atunci cand efgartigimod alfa este administrat după alți anticorpi monoclonali, este important să se ia în considerare mecanismul de acțiune și durata efectului tratamentului anterior (perioada de wash-out).

Reacții legate de injecție și reacții de hipersensibilitate:

Pacienții trebuie să fie informați cu privire la semnele și simptomele de hipersensibilitate și reacții anafilactice și trebuie sfătuiți ca în cazul în care acestea apar să contacteze imediat profesionistul din domeniul sănătății.

V. Monitorizarea tratamentului:

Pacienții trebuie monitorizați în timpul administrării și timp de 1 oră ulterior pentru semnele și simptomele clinice ale reacțiilor legate de perfuzie. În cazul în care apare o reacție și în funcție de severitatea reacției, perfuzia trebuie administrată cu o viteză de perfuzare mai lentă, întreruptă sau oprită și trebuie instituite măsuri adecvate de susținere. După remitere, trebuie reluată administrarea cu atenție, pe baza evaluării clinice.

La reducerea sau întreruperea tratamentelor cu imunosupresoare, glucocorticoizi și anticolinesterazice, pacienții trebuie monitorizați îndeaproape pentru semne de exacerbare a bolii.

Reducerea dozelor de glucocorticoizi administrate concomitent cu efgartigimod alfa trebuie realizată gradual, într-un mod individualizat, în funcție de răspunsul clinic al pacientului. Ritmul de scădere trebuie ajustat în funcție de: durata tratamentului anterior cu glucocorticoizi, doza zilnică recomandată, riscul de insuficiență suprarenală.

Efgartigimod alfa poate reduce concentrațiile compușilor care se leagă de receptorul Fc neonatal uman (FcRn), adică, imunoglobuline, anticorpi monoclonali sau derivați de anticorpi care conțin domeniul Fc al subclasei IgG. Dacă este posibil, se recomandă să amânați inițierea tratamentului cu aceste produse la 2 săptămâni după ultima doză din orice ciclu de tratament cu Efgartigimod

Alfa. Ca măsură de precauție, pacienții cărora li se administrează tratamentul cu aceste medicamente trebuie strict monitorizați pentru răspunsul de eficacitate așteptat cu aceste medicamente.

Schimbul de plasmă, imunoabsorbția și plasmafereza pot reduce concentrațiile plasmatice ale efgartigimod alfa.

Tratamentul cu efgartigimod alfa la pacienții cu MGFA Clasa -V (adică criză miastenică), definită ca intubare cu sau fără ventilare mecanică, cu excepția unităților de îngrijire postoperatorie, nu a fost studiat. Trebuie luată în considerare secvența de inițiere a tratamentului între tratamentele stabilite pentru criza MG și efgartigimod alfa, și potențialele lor interacțiuni.

VI. Criterii pentru întrerupere a tratamentului:

• Hipersensibilitate la substanța activă sau la oricare dintre excipienți

• Pacient necompliant la evaluările periodice

• Decizia pacientului de renunțare la tratament

• Întreruperea din cauza reacțiilor adverse

• Pacienții nu prezinta răspuns pozitiv la tratament pentru cel puțin 3 cicluri de tratament consecutive

Se consideră răspuns pozitiv la tratament dacă se constată:

• reducere ≥ 2 puncte in scorul MG-ADL total in comparatie cu valoarea la intrarea in tratament sau

• reducere ≥ 3 puncte in scorul QMG total in comparatie cu valoarea la intrarea in tratament

Decizia de lipsă a eficacității se face doar după administrarea a cel puțin 3 cicluri de tratament, iar ciclul 2 și 3 de tratament trebuie început la un interval de 4 săptămâni după încheierea ciclului 1 de tratament, respectiv 2 de tratament, cu menținerea terapiei de fond.

Dacă pe parcursul celor trei cicluri de tratament nu există un răspuns pozitiv conform definițiilor de mai sus, se va întrerupe administrarea tratamentului.

Continuarea și întreruperea tratamentului cu efgartigimod alfa trebuie să fie monitorizată cu grijă de către medicul curant.

VII. Prescriptori:

Medicii din specialitatea neurologie, cu experiență în tratamentul pacienților cu tulburări neuromusculare.

După inițierea tratamentului in spital (ciclul 1), continuarea acestuia se poate face de către medicii din specialitatea neurologie din teritoriu în baza scrisorii medicale sau a biletului de ieșire, (in ambulatoriu de specialitate sau secție/compartiment Neurologie, în funcție de starea pacientului).

Recomandarea pentru inițierea tratamentului se face după evaluarea pacientului și a dosarului acestuia și după confirmarea diagnosticului.

La includerea în tratament cu Efgartigimod alfa se va completa Fișa de evaluare clinică inițială, la care se vor anexa documentele medicale care confirmă diagnosticul pacientului (test pozitiv AcAChR).

DOSARUL DE INIȚIERE A TRATAMENTULUI trebuie să cuprindă următoarele documente:

1. Datele de identificare (CI)

2. Consimțământul informat al pacientului

3. Scrisoare medicală care să ateste diagnosticul de gMG si indicația de tratament

4. Buletin de testare a autoanticorpilor AChR, care să ateste indicația terapeutica a medicamentului

5. Evaluarea inițială - clinică și paraclinică

6. Tratament concomitent

---

Vezi și alte protocoale corelate:

• TEZEPELUMABUM (Cod R03DX11)
• EFGARTIGIMODUM (Cod L04AA58)