Ivacaftorum

• INDICAȚII TERAPEUTICE a. in monoterapie pentru tratamentul copiilor cu vârsta mai mare de 12 luni si având greutate mai mare de 7 kg cat si adolescenților și adulților cu fibroză chistică (FC)/ mucoviscidoză, care prezintă una dintre următoarele mutații de sincronizare (mutații de clasa III) la nivelul genei

CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N sau S549R . b. in monoterapie pentru tratamentul pacienților adulți cu vârsta de peste 18 ani, cu fibroză chistică (FC), care prezintă o mutație R117H a genei CFTR (vezi specificații în tabel 1). c. in asociere cu ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor pentru tratamentul pacienților cu vârsta de 2 ani și peste cu fibroză chistică (FC), care prezintă cel puțin o mutație care nu aparține clasei I a genei regulatorului de conductanță transmembranara a fibrozei chistice.

• CRITERII DE INCLUDERE
• Pacienții diagnosticați cu fibroză chistică având una din mutațiile mai sus menționate
• Vârsta peste 12 luni și greutatea ≥7 kg dar < 25 kg pentru preparatul sub formă de granule
• Vârsta peste 6 ani si greutate de cel puțin 25 kg, adolescenți și adulți, pentru preparatul sub formă de comprimate
• Toți pacienții trebuie să efectueze testul sudorii cu maxim 6 luni anterior începerii tratamentului
• Test genetic care să confirme prezența uneia din mutațiile menționate anterior
• Consimțământ informat: tratamentul va fi început numai după ce pacienții sau părinții respectiv tutorii legali ai acestora au semnat consimțământul informat privind administrarea medicamentului, acceptarea criteriilor de includere, de excludere și de oprire a tratamentului, precum și acceptul de a se prezenta periodic la evaluările recomandate.

• CRITERII DE EXCLUDERE
• Pacienții cu fibroză chistică care nu prezintă una din mutațiile menționate anterior
• Refuzul semnării consimțământului informat privind administrarea medicamentului, a criteriilor de includere, excludere respectiv de oprire a tratamentului precum și acceptul de a se prezenta periodic la evaluările recomandate.
• Pacienții cu intoleranță la galactoză, cu deficit total de lactază sau cei cu sindrom de malabsorbție la glucoză-galactoză

• CRITERII DE OPRIRE A TRATAMENTULUI

Testul sudorii trebuie efectuat, la 6-8 săptămâni după începerea tratamentului, pentru a determina reducerea valorii clorului sudoral ca indicator de eficiență și pentru verificarea complianței la

tratament. Testul sudorii se repetă la 6 luni de la începerea tratamentului și ulterior anual la acei pacienți ce rămân in tratamentul cu Ivacaftor, pentru a documenta respectarea acelorași cerințe de eficiență si complianță.

a) Absența eficienței tratamentului Se consideră că tratamentul este eficient dacă :

• Valoarea obținută la Testul sudorii scade sub 60 mmol/l sau
• Valoarea obținută la Testul sudorii scade cu cel puțin 30% din valoarea inițială

Notă: în cazul în care testul sudorii inițial a fost borderline (valori peste limita normalului dar sub 60 mmol/l) eficiența va fi demonstrată prin creșterea FEV1 cu cel puțin 5% din valoarea preexistentă (la 1 lună anterior inițierii tratamentului) după 3 luni de la începerea acestuia, la copilul care poate efectua spirometria.

Notă: în cazul în care scăderea valorii testului sudorii nu se evidențiază, se vor verifica inițial complianța la tratament și corectitudinea recomandărilor (doze, mod de administrare, interval timp, medicație concomitentă) si apoi se va repeta testul sudorii la 1 săptămână interval după aceasta analiza, in vederea aprecierii eficientei.

b) Pacient necompliant la evaluările periodice c) Renunțarea la tratament din partea pacientului d) Întreruperea din cauza reacțiilor adverse e) Creșteri semnificative ale transaminazelor (de exemplu, pacienții cu ALT sau AST ce cresc de mai mult de 5 ori peste limita superioară a normalului [LSN] sau ALT ori AST ce cresc de mai mult de 3 ori peste LSN si sunt asociate cu bilirubină ce creste de mai mult de 2 ori peste LSN). In aceste cazuri administrarea dozelor trebuie întreruptă până la normalizarea valorilor paraclinice observate. Ulterior va fi evaluat raportul intre beneficiile expectate și riscurile posibile ale reluării tratamentului si se vor lua decizii conforme cu acest raport risc/beneficiu.

• DOZE SI MOD DE ADMINISTRARE

Ivacaftor se poate iniția doar de către medicii cu experiență în diagnosticarea, evaluarea si tratamentului fibrozei chistice și doar la pacienții cu mutațiile descrise anterior. Dacă genotipul pacientului nu este cunoscut, înainte de începerea tratamentului trebuie aplicată o metodă de genotipare precisă și validată, pentru a confirma prezența uneia din mutațiile indicate in criteriile de includere.

• Pentru cazurile ce prezinta varianta poli-T (5T sau 7T dar si nu 9T) identificate in asociere cu mutația R117H la adolescenții aflați la vârstă postpubertală va fi inițiată terapia doar daca aceștia prezintă manifestări clinice fenotipice de fibroza chistică sau daca este evidențiata anomalia de funcție a CFTR.

Ivacaftor în monoterapie:

Pacienții cu vârsta de cel puțin 6 luni - forma granule

Greutate             Doza                                                   Doza zilnică totala
≥5 kg si <7 kg       25 mg pe cale orală o dată la 12 ore,                  50 mg
7 kg si <14 kg      50 mg pe cale orală o dată la 12 ore                   100 mg
≥14 kg si <25 kg 75 mg pe cale orală o dată la 12 ore                       150 mg

Pacienții cu vârsta de >6 ani și cu greutate ≥25 kg, un comprimat de 150 mg pe cale orală la interval de 12 ore (doza zilnică totală este de 300 mg).

Ivacaftor în asociere: a se vedea protocolul R07AX32

Administrare:

Ivacaftor trebuie administrat sincron cu alimente având un conținut lipidic, la o masă sau gustare la care se asociază enzime pancreatice .

Comprimate: Pacienții trebuie instruiți să înghită comprimatele întregi. Comprimatele nu trebuie mestecate, zdrobite sau sparte înainte de ingerare.

Granule in plic: Fiecare plic este numai pentru folosință unică și trebuie amestecat cu 5 ml de alimente sau lichide adecvate vârstei (piure de fructe, iaurt, lapte). Trebuie consumat integral, preferabil imediat amestecării cu produsul alimentar utilizat ca vehicul pentru medicație. În cazul în care nu se consumă imediat, amestecul este stabil timp de o oră. Alimentele sau lichidul utilizate ca vehicul trebuie să fie la o temperatura având valori cel mult egale cu temperatura camerei; nu este permisa amestecarea cu lichide foarte fierbinți.

Nu se administrează cu suc de grape-fruit sau de portocale roșii.

Contraindicații: Ivacaftor nu se administrează la pacienți cu hipersensibilitate la substanța activă sau la oricare dintre excipienți, la pacienți cu unele afecțiuni ereditare rare (de tipul intoleranței la galactoză, deficit total de lactază, sau la aceia care prezinta sindrom de malabsorbție de glucoză sau galactoză).

Administrarea Ivacaftor- tabel 1

 Ivacaftor    Oral     12 luni                Copiii având minim 12 luni si minim 7 kg care
                                                   prezinta una din următoarele mutații (gating
                        Greutate   7 kg si       mutations) G551D, G1244E, G1349D, G178R,
                        <14kg:         50mg        G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R.
                        granule x2 /zi            R117H 5T sau 7T (dar nu si cei cu 9T) – la acei
                                                   adolescenți cu vârstă postpubertală daca :
                        Greutate ≥14kg     si
                        <25kg:           75mg    Prezintă manifestări clinice fenotipice de fibroza
                        granule x 2/zi           chistică sau evidența anomaliei de funcție a CFTR

                           Ca        asociere,        tripla     terapie       cu
                            ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor la pacienții cu vârsta
 Greutate ≥ 25 kg :
                            de 6 ani și peste conform protocol R07AX32
 150mg (sub forma
                           Nu se recomanda celor cu screening pozitiv dar cu
 de tablete) x 2/zi
                            diagnostic incert de fibroză chistică

• Monitorizare
• Funcția hepatică la fiecare 3 luni, în primul an de tratament, apoi anual.
• Examen oftalmologic înaintea începerii tratamentului și ulterior anual la copiii cu vârstă sub 12 ani.
• Testul sudorii înaintea începerii tratamentului și la 6-

8 săptămâni de la începerea tratamentului, la 6 luni apoi anual.

• Elastaza în materii fecale înaintea începerii tratamentului și ulterior după 6 luni, la copiii cu vârsta între 2 si 6 ani.
• Administrarea se face la o masă ce conține grăsimi.
• Plicurile (granule) se amestecă cu o linguriță (5 ml) de alimente – piure fructe, iaurt, lapte sau suc aflate la temperatura camerei. După amestecare se pot administra in maximum 1 oră.
• Tabletele se înghit întregi, nu se mestecă , nu se pisează.
• Dozele se administrează la circa 12 ore interval.
• Nu se administrează cu suc de grape-fruit sau de portocale roșii.
• Se verifică întotdeauna posibilele interacțiuni medicamentoase cu tratamentul preexistent sau cu cel recomandat la un moment dat (vezi tabel

interacțiuni).

Atenționări și precauții speciale:

Dacă pacientul uită să ia o doză, o poate primi în interval de 6 ore de la momentul uzual în care primea respectiva doză și ar putea sa primească doza următoare conform orei prescrise anterior. Dacă pacientul pierde o doză în interval mai mare de 6 ore va primi doar doza următoare.

Dozele de Ivacaftor pot fi modificate în cazul asocierii cu medicamente inhibitoare CYP3A și la pacienții cu afectare hepatica sau renală semnificativă.

În eventualitatea unei creșteri semnificative a transaminazelor (de exemplu, pacienții cu ALT sau AST ce cresc de mai mult de 5 ori peste limita superioară a normalului [LSN] sau ALT ori AST ce cresc de mai mult de 3 ori peste LSN si sunt asociate cu bilirubină ce creste de mai mult de 2 ori peste LSN), administrarea dozelor trebuie întreruptă și trebuie să se urmărească atent rezultatele analizelor de laborator până la rezolvarea anomaliilor. După rezolvarea creșterilor transaminazelor, trebuie să fie evaluat raportul risc/beneficiu al reluării tratamentului.

Afectare hepatica Doză

Ușoară (Child-Pugh Class A) Nu necesită ajustarea dozei!

• Moderată (Child-Pugh Class B)
• Greutate
• 7 kg si <14kg : 50mg (granule) x1 /zi
• Greutate ≥14kg si <25kg: 75mg (granule) x1 /zi
• Greutate ≥25kg: 150mg (tablete) x1 /zi

Administrarea nu este recomandată la pacienții cu insuficiență hepatică severă, decât dacă se anticipează că beneficiile vor depăși riscurile.

Se recomandă prudență la pacienții cu insuficiență renală severă (clearance creatinină < 30 mL/min) sau cu boală renală în stadiul terminal.

Interacțiuni medicamentoase

Medicament             Efect asupra Ivacaftor    Recomandare
Rifampicina,           Reduc semnificativ        Nu se asociază
Fenobarbital,          nivelul plasmatic
Carbamazepina,
Fenitoina,
Sunătoarea
(Hypericum
perforatum)
Ketoconazol,           Cresc nivelul plasmatic Scăderea dozei de Ivacaftor
Itraconazol,                                     Se administrează de 2 ori pe săptămână

Posaconazol, 7 kg pana la < 14 kg = 50 mg Voriconazol, 14 kg pana la < 25 kg = 75 mg Telitromicină, peste 25 kg = 150 mg Eritromicina

Fluconazol           Creste nivelul             Reducerea dozei la 1 tb pe zi
                     plasmatic
Claritromicină       Creste nivelul             Reducerea dozei la 2 zile pe săptămână sau înlocuirea
                     plasmatic                  ei cu azitromicină
Digoxină,            Ivacaftor crește nivelul   Se recomandă prudență, asocierea determină
Ciclosporină,        plasmatic al acestor       accentuarea efectelor secundare ale acestor
Everolimus,          medicamente                medicamente
Sirolimus,
Tacrolimus
Corticoizi doze        Reduc semnificativ
mari                   nivelul plasmatic
Warfarină și           Ivacaftor crește nivelul Monitorizare INR pentru evaluarea efectului și
derivați               plasmatic al acestora      urmărirea reacțiilor adverse ale warfarinei
Midazolam,             Fără efect                 fără modificarea dozelor
Alprazolam,
Diazepam,
Triazolam
Contraceptive orale Fără efect                    Fără modificarea dozelor
Notă: studiile despre interacțiunile medicamentoase s-au efectuat doar la pacienții adulți.
Cat privesc sarcina și alăptarea nu există date suficiente.
Poate produce amețeală, deci este necesara prudența în timpul condusului.

VI. MONITORIZAREA PACIENȚILOR ÎN CADRUL PROGRAMULUI DE TRATAMENT

CU IVACAFTOR (monoterapie)

La includerea în Programul de tratament cu IVACAFTOR se documentează în dosarul pacientului:

• Rezultatul analizei genetice care confirmă prezența a cel puțin una din mutațiile pentru care este indicat medicamentul
• Evaluare clinică conform Fișei de evaluare clinică inițială (anexa 1)

Monitorizarea pacientului pe parcursul tratamentului cu Ivacaftor:

• Evaluarea eficienței tratamentului:
• Efectuarea testului sudorii la 6-8 săptămâni de tratament sau
• Efectuarea probelor funcționale respiratorii la pacientul cu vârstă peste 6 ani și testul sudorii inițial sub 60 mmol/l

• Luna a 3-a de la inițierea tratamentului ( anexa 2) plus:

• Spirometria la pacientul cu vârstă peste 6 ani și testul sudorii inițial sub 60 mmol/l
• Evaluarea complianței la tratament, verificarea modului de administrare a tratamentului si al medicației concomitente ce poate interfera cu acțiunea Ivacaftor.
• Luna a 6-a și a 12-a din primul an de la inițierea tratamentului – reevaluare într-unul din Centrele de Fibroză chistică/mucoviscidoză - anexa 2.

Monitorizarea tratamentului cu Ivacaftor după primul an de la inițierea acestuia se va face anual conform fisei de monitorizare.

Monitorizarea pacientului în tratament cu Ivacaftor va fi personalizată (ca interval de monitorizare) în funcție de gradul de afectare hepatică/renală si de complicațiile bolii de fond.

Notă: Pentru tratamentul de asociere a Ivacaftor                        cu   tripla   terapie   ivacaftor/
tezacaftor/elexacaftor a se vedea protocolul R07AX32.

VII. PRESCRIPTORI:

Medici din specialitatea pediatrie, pneumologie pediatrică, pneumologie, cu experiență în diagnosticul și tratamentul fibrozei chistice, care vor întocmi dosarul de inițiere al tratamentului si vor emite prima prescripție medicala pentru o perioada de maxim 28 zile de tratament. Este recomandat ca medicii prescriptori să facă parte dintr-o unitate sanitară unde se pot asigura condițiile necesare monitorizării adecvate pentru acești pacienți. După inițierea tratamentului, continuarea acestuia se poate face de medicii din specialitatea pediatrie, pneumologie pediatrică, pneumologie din teritoriu sau de către medicul de familie în baza scrisorii medicale sau a biletului de ieșire de la medicul coordonator.

Recomandarea pentru inițierea tratamentului se face după evaluarea pacientului și a dosarului acestuia și după confirmarea diagnosticului. Se menționează perioada pentru care va fi prescris tratamentul (care nu va fi mai mare de 6 luni în primul an de tratament si 12 luni ulterior, cu reevaluare în vederea continuării).

DOSARUL DE INIȚIERE A TRATAMENTULUI trebuie să cuprindă următoarele documente:

• Datele de identificare (copii după certificat de naștere, carte de identitate);
• Referat de justificare, parafat și semnat de medicul specialist/primar pediatru / pneumolog / pneumolog pediatru.
• Consimțământul informat al părintelui (tutorelui legal) al copilului sau al bolnavului (dacă are vârsta peste 18 ani) (anexa 3 a prezentului protocol); A fost completat consimțământul de la părinți și/sau pacient pentru acord privind administrarea:

􀀀DA 􀀀NU

• Bilet de externare sau scrisoare medicală din unitatea sanitara care să ateste diagnosticul de fibroză chistică / mucoviscidoză.
• Buletin de testare genetică care să ateste diagnosticul de fibroză chistică cu minim o mutație specificată în indicațiile terapeutice ale preparatului, semnat și parafat de un medic specialist / primar genetician;
• Evaluarea inițială – clinică și paraclinică (anexa 1 a prezentului protocol);
• Tratament concomitent (care ar impune modificarea dozelor terapeutice).

Anexa 1

Unitatea sanitara

Fișa de evaluare inițială în vederea includerii în tratament cu Ivacaftor a pacientului cu Fibroză chistică/mucoviscidoză

Nume

Prenume

Data nașterii

ZZ/LL/AAAA

Data evaluării

ZZ/LL/AAAA

Adresa

Asigurat la CAS

Telefon, email

Nume, prenume mama/ tata/

tutore legal Diagnostic complet Diagnostic genetic- mutația Testul sudorii (valoare / tip de aparat) Antecedente personale fiziologice Antecedente personale patologice semnificative ( afectare pulmonară, digestivă, complicații) Date clinice Greutate, Lungime, examen clinic general - elemente patologice Date paraclinice obligatorii la inițierea tratamentului Testul sudorii ( cu maxim 6 luni anterior) valoare/tip aparat Test genetic TGO TGP Bilirubină Uree serică Creatinină serică Ecografie hepatică Spirometrie La pacientul peste 6 ani

Data efectuării

FVC

FEV1

Elastaza în materii fecale

(pacient cu vârsta 2-6 ani) Examen oftalmologic

SE RECOMANDĂ:

Ivacaftor – forma farmaceutică............... doza:……………………. Perioada…………………..

Medic :

Semnătura, parafă:

Data completării Fișei de inițiere:

Anexa 2

Fișa de monitorizare a pacientului cu Fibroză chistică/mucoviscidoză în tratament cu Ivacaftor

Unitatea Sanitara

Tip evaluare

[ ] 6 luni; [ ]12 luni;

Anul inițierii tratamentului cu Ivacaftor Nume Prenume Data nașterii ZZ/LL/AAAA Data evaluării ZZ/LL/AAAA Adresa Asigurat la CAS Telefon, email Nume, prenume mama/tata/tutore legal Diagnostic complet Date clinice Greutate, Lungime, examen clinic general -elemente patologice Date paraclinice Testul sudorii * (valoare/tip aparat) TGO TGP Bilirubină Uree serică Creatinină serică Ecografie hepatică# Spirometrie La pacientul peste 6 ani Data efectuării FVC FEV1 Elastaza în materii fecale (pacient cu vârsta 2-6 ani) ** Examen oftalmologic *** *la 6 luni de la inițiere și ulterior anual **la 6 luni de la inițiere până la 6 ani ***la inițiere și apoi anual la pacientul cu vârstă mai mică de 18 ani

# la 6 luni de la inițierea tratamentului și ulterior anual. La pacientul care are afectare hepatică – la 3 luni

SE RECOMANDĂ:

􀀀 􀀀 Continuarea tratamentului cu Ivacaftor – forma farmaceutică................................ doza: ………………. perioada……………….

􀀀 􀀀 Întreruperea tratamentului cu Ivacaftor Medic curant :

Semnătură, parafă:

Data completării Fișei de monitorizare:

Anexa 3

FORMULAR PENTRU CONSIMȚĂMÂNTUL PACIENTULUI CU FIBROZA CHISTICĂ

ELIGIBIL PENTRU TRATAMENT CU IVACAFTOR-monoterapie

Subsemnatul(a) …...............................................……………………………………………, cu CI/BI

…………………………..………………..                                        pacient   /părinte/tutore     legal al   copilului
…………………………………………….................................……. cu CNP ………………………
diagnosticat cu fibroză chistică și cu minim o mutație (G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S,
S1251N, S1255P, S549N sau S549R sau R117H - pacient adult care îndeplinește criteriile de
includere) am fost informat de către ………………………………………… privind tratamentul
medical              al                    bolii                   cu             Ivacaftor        (Kaydeco).

Kalydeco este un medicament care conține substanța activă Ivacaftor. Ivacaftor este disponibil sub formă comprimate filmate de 150 mg, 75 mg și plicuri de 25 mg, 50 mg sau 75 mg Ivacaftor.

Ivacaftor in monoterapie se utilizează în tratamentul pacienților cu fibroză chistică cu vârste de peste 12 luni și adulți care au una din mutațiile descrise anterior și care modifică transportul normal al clorului și respectiv al sodiului la nivelul canalelor specifice (potențiator).

Acest efect a fost demonstrat în cadrul unor studii clinice care au stat la baza aprobării Ivacaftor de către Agenția Europeană a Medicamentului pentru fibroza chistică / mucoviscidoză.

 Ca      toate     medicamentele,      acest     medicament     poate     provoca     reacții  adverse.
   Reacții adverse foarte frecvente (pot afecta mai mult de o persoană din 10): infecții căi respiratorii
   superioare, rinofaringită, cefalee, amețeală, odinofagie, congestie nazală, dureri abdominale, diaree,
   creșterea transaminazelor, erupție cutanata, suprainfecții bacteriene.
 Reacții adverse frecvente (pot afecta mai puțin de 1 persoană din 10): rinită, otalgie, tinnitus,
   congestie timpanică, tulburări vestibulare , congestie sinuzală, hiperemie faringiană, greață,
   formațiuni la nivelul sânilor.
 Reacții adverse mai rar întâlnite: hiperemia timpanului, inflamație de glandă mamară (mastita),
   durere sau inflamație la nivelul mamelonului.
 Tratamentul cu Ivacaftor (Kalydeco) nu este indicat la copii cu vârsta sub 12 luni , dacă pacientul
   este alergic la Ivacaftor sau la oricare dintre celelalte componente ale acestui medicament sau dacă
   pacientul primește tratament cu rifampicina, fenobarbital, carbamazepina, fenitoina.
 Ivacaftor poate afecta modul de acțiune al altor medicamente.
 Spuneți medicului dumneavoastră dacă dumneavoastră (dacă sunteți pacient) sau copilul
   dumneavoastră (dacă sunteți părinte de pacient) primiți sau s-ar putea să primiți alte medicamente
   concomitent cu Ivacaftor.
 Spuneți medicului dacă primiți dvs sau copilul dvs (ca pacient) oricare dintre următoarele
   medicamente:

Medicament                     Indicație                                                       Da
Rifampicina                    Tratamentul tuberculozei
Fenobarbital,                  inducerea somnului,
Carbamazepina,                 prevenirea convulsiilor
Fenitoina
Ketoconazol,                   Tratamentul infecțiilor fungice
Itraconazol,
Posaconazol,
Fluconazol
Voriconazol,
Claritromicină                 Tratamentul infecțiilor bacteriene
Eritromicină
Digoxină                       Tratamentul sau prevenția insuficienței cardiace
Ciclosporină,                  Tratament imunosupresiv specific post transplant de organ,
Everolimus,                    anti tumorale
Sirolimus,
Tacrolimus
Corticoizi doze mari           Tratamentul afecțiunilor inflamatorii asociate,
Parafină și derivați           Profilaxia embolismului, tulburări de ritm cardiac

Aceste medicamente influențează eficiența Ivacaftor și necesită modificarea dozelor și respectiv monitorizare specială.

Se recomandă a se efectua analize ale sângelui înainte de tratamentul cu Ivacaftor și periodic în timpul tratamentului. Dacă pacientul are orice afecțiune hepatică sau renală, medicul trebuie să verifice periodic funcțiile hepatice și renale, funcția pulmonară și afectarea oftalmologică (la 3 luni, 6 luni, la 12 luni și ulterior la 12 luni sau atunci când consideră necesar).

Pentru o supraveghere atentă a stării de sănătate a copilului aflat în tratament, a eficienței și a posibilelor reacții adverse ale terapiei cu Ivacaftor, am obligația de a mă prezenta la medicul curant pentru control la 6-8 săptămâni, apoi la 3, 6, 12 luni de la inițierea tratamentului și ulterior anual și să respect protocolul de tratament și supraveghere, așa cum a fost publicat și explicat mie de către medic, sau ori de câte ori apar modificări în evoluția stării de sănătate a copilului meu (dacă sunt părinte/tutore legal) sau a mea (dacă sunt pacient), sau la solicitarea medicului curant.

În situația în care în mod nejustificat nu voi respecta obligațiile asumate, inclusiv cea de a mă prezenta sistematic la controalele periodice stabilite prin protocolul terapeutic pentru fibroza chistică, care mi- au fost comunicate de către medicul curant acesta are dreptul de a exclude copilul meu din acest program de tratament, așa cum este stipulat în protocolul terapeutic.

În cazul în care evoluția clinică este nefavorabilă sau nu se îndeplinesc criteriile de eficiență, medicul curant poate opta pentru întreruperea tratamentului cu Ivacaftor.

Sunt de acord să respect condițiile de includere în programul de tratament cu Ivacaftor.

Înainte de a începe tratamentul, mă voi prezenta împreună cu copilul meu la medicul curant în vederea instructajului efectuat de medic și de către asistenta medicală privind modul de administrare.

După inițierea tratamentului, in termen de maxim 14 zile mă oblig sa mă prezint cu toate documentele medicale la medicul din teritoriu care urmează a continua prescrierea tratamentului (medicii din specialitatea pediatrie, pneumologie pediatrică, pneumologie din teritoriu sau medicul meu de familie).

Pacient

Semnătura:

Părinte/ Tutore legal:

Semnătura:

Medic curant:

Semnătură:”